大众卫生报·新湖南客户端2月29日讯（记者 王璐）眼皮抬不起、嚼不动东西，上几节台阶都“累”到不行······这是重症肌无力的典型症状。这个罕见病带来的“无力感”不仅仅是严重影响工作和生活，甚至会危及生命。记者日前从中南大学湘雅医院获悉，今年起，重症肌无力创新药被正式纳入医保目录并实现落地报销，大大减轻患者的经济负担，为“无力者”助力。

“重症肌无力的发病，在中国20岁到30岁是一个高峰，50岁左右是一个高峰，以青壮年为主，将给家庭和社会带来沉重负担。”中南大学湘雅医院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢教授向记者介绍，据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。重症肌无力是因为人体自身免疫功能紊乱，导致的对自身正常组织产生抗体破坏的疾病。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，一旦肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

“临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。”杨欢指出，全身型重症肌无力患者的治疗传统治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。虽然在一定程度上能改善症状，但要达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。

杨欢介绍，对于全身型重症肌无力患者而言，此次罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德被纳入医保目录并实现落地报销，大大减轻了患者的经济负担，“今年1月1日新医保已经正式落地执行，像长沙现在进了医保双通道以后，长沙本地患者可以报销60%-70%，有更多的患者用的起这个药物。”

长沙市民19岁的小赵（化名）就是其中一个受益者。近日，他在中南大学湘雅医院接受了第二个周期的创新药艾加莫德治疗。“3年多前被确诊了重症肌无力，抬头困难、喝水都会被呛咳，吞咽功能也受到影响，无法正常饮食。”小赵患病后进行了免疫抑制剂、血浆置换、激素、免疫球蛋白治疗等多种治疗，无力症状却仍经常出现，甚至多次因呼吸困难住院急救。新医保目录正式执行后，小赵第一时间使用创新药艾加莫德治疗，眼睛、吞咽和四肢力量明显恢复，从原来腿都抬不起来到开始能小跑了，这让小赵对治疗的信心大增，“希望我能像正常人一样生活。”小赵开心地说。

杨欢教授表示，对于罕见病而言，保障罕见病患者用药，打通用药保障“最后一公里”，实现医保落地的意义举足轻重。“重症肌无力患者通过规范、有效的治疗，是完全可以让病情症状最小化，甚至逐渐减药停药，相信随着医保政策的不断优化，会有越来越多的患者都能达到治疗目标，回归正常生活。”